опубликовано: 9 января 2018 14:52

Ученые разочаровались в генетической терапии

Американские ученые показали, что большинство людей обладает иммунитетом к генетическому редактированию, выполняемому с помощью технологии CRISPR.

В основе технологии CRISPR/Cas9-системы лежит белок Cas9, разрезающий цепь ДНК клетки, чтобы туда можно было вставить нужный отрезок. Специалисты уже давно пытаются задействовать CRISPR для генетической терапии наследственных заболеваний. Например, недавно эта технология позволила излечить мышей от тяжелого иммунодефицита.

Однако в случае людей подобная терапия может оказаться неэффективной, выяснили ученые из Стэнфорда. Дело в том, что самая популярная среди генетиков разновидность белка Cas9 получена из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, с которыми наша иммунная система хорошо знакома.

Поэтому иммунная реакция может помешать безопасному и эффективному применению технологии CRISPR для лечения болезней и может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма, сообщают ученые в статье, опубликованной на портале bioRxiv.

Исследовав образцы крови более 40 человек, как взрослых, так и новорожденных, ученые обнаружили у 65% из них антитела к белку Cas9. Получается, этим пациентам генетическая терапия по методике CRISPR/Cas9 была бы противопоказана.