10:24
Москва
23 сентября ‘17, Суббота

С помощью генетического скальпеля предложили лечить опасные болезни крови

Опубликовано
Текст:

Большая международная группа ученых из США, Великобритании и Японии разработала с помощью редактирования генома на основе CRISPR/Cas9 системы метод лечения таких опасных заболеваний системы кроветворения, как бета-талассемия и серповидноклеточная анемия.

Пока эксперименты проводились на клеточных культурах. По словам авторов, им необходимо еще время, чтобы подготовиться к началу клинических испытаний на пациентах.

В прошлом году подобные исследования проводил молодой китайский молекулярный биолог Цзыньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу и его коллеги. Правда, редактировали они систему кроветворения эмбрионов с бета-талассемией (как утверждают ученные, только тех эмбрионов, которые не подходили для процедуры ЭКО). Тогда эти исследования произвели настоящий фурор. Правда, много критики вызвала этическая сторона эксперимента.

В своем нынешнем исследовании ученые использовали те же подходы, но на примере отдельных клеток крови, которые были взяты у больных с серповидноклеточной анемией и талассемией.

При серповидноклеточной анемии из-за мутации гена НВВ гемоглобин приобретает особое строение – становится так называемым гемоглобином S. Эритроциты, несущие гемоглобин S вместо нормального гемоглобина А, под микроскопом имеют характерную серпообразную форму. Отсюда – и название болезни.

При бета-талассемии также из-за генетической мутации происходит нарушение синтеза компонентов, входящих в состав гемоглобина. В результате развивается тяжелая анемия.

Чтобы устранить мутации, вызывающие данные заболевания, ученые решили использовать метод редактирования генома клеток с этими мутациями с помощью CRISPR/Cas9 системы, которая работает как генетический скальпель – вырезает поврежденный участок гена, куда вставляется нужный.

«В своей работе нам удалось обнаружить те ДНК, которые необходимо редактировать, чтобы исключить мутации, чтобы образование гемоглобина шло нормальным путем», - говорит ведущий автор исследования Митчел Вейсс (Mitchell J. Weiss) из отделения гематологии Детской больницы Сент Джуд (Мемфис, США). Эксперимент прошел удачно, и вставленные здоровые гены без мутации заработали нужным образом.

Правда, как утверждают сами авторы, прежде чем приступить к клиническим испытаниям этого метода, должно пройти еще немало времени, поскольку вопросов еще остается множество.

Пока же о своем достижении ученые сообщают в свежем выпуске престижного научного журнала Nature Medicine.

Реклама


Мы рекомендуем

22.09.2017, 22:49
Ученые вычислили, как много людей могло жить на острове Пасхи в период расцвета туземной цивилизации. Это помогло понять, как островитянам удалось воздвигнуть гигантские статуи.
22.09.2017, 17:07
Международная федерация футбола (ФИФА) назвала тройку футболистов, претендующих на звание лучшего игрока года.

Реклама