Генная терапия помогла восстановить зрительные функции и часть повреждённых нервных связей сетчатки у взрослых собак с наследственным заболеванием.
Результаты группы Мичиганского университета опубликованы в Molecular Therapy Advances. Это доклиническое исследование, а не готовый способ лечения людей.
В рамках работы рассматривалось наследственное нарушение зрения, вызванное мутацией в гене CaBP4. Этот ген отвечает за выработку белка, который играет важную роль в передаче сигналов от фоторецепторов к другим нейронным элементам сетчатки. При наличии генетической мутации этот механизм нарушается, что приводит к появлению проблем со зрением с раннего детства.
Эксперименты проводили на собаках с мутацией CaBP4. Исследователи доставили рабочую копию гена в клетки сетчатки при помощи аденоассоциированного вирусного вектора. После лечения животные лучше видели, в том числе при слабом освещении.
Новая терапия не только останавливает прогрессирование ухудшения зрения. Исследователи выявили, что в сетчатке начали восстанавливаться структуры, ответственные за передачу зрительных сигналов, а прежние нарушения частично устранялись. Положительный эффект сохранялся на протяжении трёх лет после лечения.
